每针279万→139万 中国专治血友病「天价药」降价吸客

曾以每针279万元（人民币，下同，约41.2万美元）刷新中国最高药价纪录的基因治疗药物「波哌达可基注射液」，因患者认为价高无力负担、观望等因素，陷入了卖不出去的窘境。研发该药物的信念医药表示，该公司经过综合考虑后，今年6月初已经降价，目前患者自付价格降到139万元及以下，并称降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。

据经济观察报报导，波哌达可基注射液于2025年4月获批上市，用于治疗血友病，由武田中国负责在中国进行商业化。但信念医药表示，目前在国内还没有患者付费使用过血友病基因治疗药物，患者都是通过临床试验入组用药。

长期关注基因治疗的孙鲁庆说，基因疗法对大部分人来说太贵。他是山东齐鲁罕见病血友组织协作联盟理事长，也是一名血友病患者，像绝大多数患者一样使用的是凝血因子。2025年，他的治疗总费用大约37万元，经医保报销和慈善援助后，自费6万多元。

血友病是一种隐性遗传性疾病，患者每年要通过静脉注射直接补充凝血因子几十、上百次，很多人手背已无处落针，甚至因针孔疤痕钙化。波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，但即使如此，它也遇到了与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。

受访患者普遍表示出对基因治疗药物的犹豫，首要的因素是价格太高；另外，患者最大的顾虑就在于疗效、安全性和长期不确定风险。

「血友病患者很多都是贫困户，几万元的支出都是很大负担，凝血因子他们都经常是忍不了的时候再去打」，孙鲁庆说，目前一大半病友要靠家庭支撑，有工作的病友会开个小门市，或去电子组件厂等地方打工。

在2026年天津血友病国际交流与发展大会上，北京病痛挑战基金会发布「血友病创新疗法支付方案及全球策略」报告显示，89.9%患者愿意选择基因治疗，但支付意愿中位数约5万到8万元。92.9%患者最大顾虑是费用过高，80%血友病家庭年收入低于8万元，在46%的血友病家庭中，治疗支出达总收入40%以上，已构成灾难性支出。

由于药物无人买单，信念医药商务管理副总裁谢祖全表示，2026年一季度，他们综合考虑之后，决定把价格降到最低。目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。当时已有个别患者想要用药，他们让这些患者再等一下，「不能让患者用药几个月后就降价了」。

北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多位学者认为，从长期看，将血友病基因疗法纳入医保，有利于降低罕见病患者的经济负担，长期看也能节省医保支出。