2026年7月23日，美国《科学》杂志（Science）与学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合刊出调查报导：上海交通大学医学院附属新华医院一名6岁女童，在2025年3月下旬接受全球首例以脑部为标的的基因编辑治疗后，于术后第7天死亡。院方伦理委员会两天后召开紧急会议，认定死亡与治疗「确定相关」（definitely related）。但在这篇报导之前，院方从未对外公布这起死亡事件。直到这篇报导刊出3天后，上海交大医学院才成立专责工作小组展开调查。
早在《科学》杂志和彻稿观察的报导刊出之前，主持试验的神经科学家仇子龙团队在今（2026）年2月18日，便已将基因编辑疗法的动物实验成果发表在《自然》（Nature）期刊上，但论文中并未提及那场已经做过的人体试验，也没有提到女童因此死亡。家属向期刊与校方申诉无果，最后决定写信给撤稿观察。
基于隐私考量，女童一家要求《科学》以化名处理。报导中父亲化名 Jason、母亲为 Linda、在这起事件中死亡的女儿则是小美（Mei）。小美试验经费中的86万美元由这对夫妻的积蓄与亲戚凑出。
女童发展迟缓 家属出资基因治疗
小美4岁那年，幼稚园老师把小美的妈妈 Linda 拉到一旁，说小美画图和写字都不如同龄的孩子，语言发展也慢。2023年上半年小美诊断出全面性发展迟缓（Global Developmental Delay, GDD），基因定序找出病因是 CHD3 基因突变，属于遗传疾病史奈德斯布洛克-坎波症候群（Snijders Blok-Campeau syndrome），目前全球已知病例仅237人。
蒙特娄大学（University of Montréal）医学遗传学家、同时也是发现史奈德斯布洛克-坎波症候群的坎波（Philippe Campeau）告诉《科学》杂志，带有 CHD3 基因突变的人寿命正常，但症状轻重差距很大。他也提到，基因编辑疗法或许对中、重度患者可能带来革命性的改变，「至于症状轻微的人⋯⋯就比较有得讨论了」，而小美的症状落在较轻的一端。
知道小美属于全面性发展迟缓之后，妈妈 Linda 辞掉工作全职照顾女儿，爸爸 Jason 则担心课业变难后女儿和其他同学的差距会拉开，女儿可能永远无法独立生活。
那一年，小美一家人加入一个自闭症与类似神经发展障碍孩子的家长互助群，这是小美一家人第一次听到仇子龙的名字。仇子龙曾在2023年夏天的一场公开演讲中，谈自己曾针对雷特氏症（Rett syndrome）患者进行基因治疗，群里有人去听，把简报粘贴来。隔周Jason 写信给仇子龙，说自己理解基因治疗需要复杂的实验、可能要花数千万人民币，即便如此他告诉仇子龙：「我们愿意也有能力承担这些费用」，「看着孩子每天受苦，是我们做父母最痛的煎熬」。
13分钟后，仇子龙回信了。
小美爸妈和仇子龙约在仇子龙任职的上海交通大学医学院松江研究院见面。小美爸爸 Jason 先说明来意，强调他们要的是治疗小美，不是资助研究。仇子龙则在那次见面说：「老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们做得到，我们现在已经到了一个临界点。」暗示小美一家现在正是时候。谈过剂量与免疫风险之后，小美的妈妈 Linda 和仇子龙说：「做这件事对我的心理成本非常高，但我愿意试，因为你已经证明非常值得信任。」这对夫妻因为技术资讯太多，录下许多对话，后来交给《科学》与撤稿观察。
小美一家很快便将第一笔钱汇了出去，收款方是另一所大学的附属基金会，接着是一家负责制造病毒的美国公司在中国的关系企业，以及负责猴子实验的四川委托研究机构普莱美行之生物科技集团有限公司（PriMed）。
依小美爸妈提供的消息纪录，仇子龙另外要求他们直接付钱给团队其他成员。2024年4月，Jason 在校园附近一间咖啡店跟负责实验室工作的杨侃谈费用。Jason 得知光是制造临床级病毒就要花费逾25万美元，说自己「有点压力」。而杨侃要的比仇子龙原先开的更多，杨侃和 Jason 说：「如果你做完那些病毒注射，却没有适当的人来分析结果，一切就都白费了。」《科学》查阅的银行纪录显示，整个计划期间这家人汇进杨侃个人帐户的钱是13万美元。
仇子龙本人没有开口向小美一家要过任何东西，但依家属提供的纪录，Jason 每隔几个月就会去拜访仇子龙，饭钱都是 Jason 付，另外送过多支 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。约翰霍普金斯大学生医伦理学者 Jeremy Sugarman 说，在美国，若父母因走投无路而提供过多的金钱或礼物，他会忧心其中存在「不当引诱」。本案记者 Brendan Borrell 则在《科学》7月23日的 podcast 上说，这类由父母出钱的试验往后只会更多，「关键是要有某种防火墙来保护这些家庭」。
仇子龙和小美一家的知情同意书上说的又是另一个故事。文档载明：「参与本研究不会对您产生任何额外费用，所有费用由申办方蓝启心途基因科技（Lanqi Xintu Gene Technology）承担。」《科学》指出，中国法律禁止向未经证实的疗法收费，而蓝启心途基因科技是仇子龙创办的公司，所以名义上并没有向小美一家收钱，但负责这场试验临床端的新华医院医师余永国似乎意识到这个矛盾，一度说：「表面上不是你在出钱，但实际上都是公司出的。」又说：「你出过力，你就有份。」
不需要药监局点头的「研究者自行发起临床研究」
中国的生医监管是双轨制。大型医院的非商业性「研究者自行发起临床研究」可以测试新型基因疗法，不必经过国家药品监管机构审查，通常只要在全国临床试验数据库进行登记，再通过当地机构的科学与伦理审查即可，而各机构的细致度不一。这次试验监管松散、未公开死亡资讯，写过中国科研保密文化的肯特大学（University of Kent）社会学家张悦悦（Joy Zhang）说，这「显示了制度所订与实际落实之间的落差」。
新华医院伦理委员会在2025年1月2日批准了小美的这场试验。说服委员会的证据之一是杨侃等人拍下的猴脑切片影像：神经元染绿、基因剪刀 CRISPR/Cas9 染红，使用病毒载体 AAV9 将基因剪刀送进脑部后，小脑的放大视野几乎整片红，显示 CRISPR/Cas9 顺利抵达基因编辑目标。
《科学》请专家评估这张图，其中4位表达疑虑，包括《自然》原稿的一位审稿人；投稿版没有对照组，无从证明染红的就是基因编辑工具；普渡大学生物化学家 David Sanders 判定它「完全没有说服力」，因为无从判断染红的部位真的是因为基因编辑工具抵达目标位置，还是将整个脑部染红；另一位不具名的神经科学家则说，这些批评或许成立，但他没看到数据操纵或影像造假。
猴脑实验真正的病理结论，是在小美的手术获得伦理委员会批准之后才出来的。四川普莱美行之生物科技的灵长类病理报告日期是2025年2月17日，比伦理委员会点头晚了1个半月，距小美接受治疗还有1个多月。
普莱美行之生物科技病理报告的结论是：4只接受治疗的猴子不论剂量高低，全部出现中度到重度肝损伤。曾在1999年主持过美国杰西．基尔辛格（Jesse Gelsinger） 试验的威尔森（James Wilson）说，光是这个结果「就应该促使他们追加进行更低剂量的研究，以确定（灵长类的）最大耐受剂量」。
其中一只接受高剂量试验的猴子还出现肾损伤，很可能是血栓性微血管病所致，而这也是使用腺相关病毒（AAV）作为病毒载体的基因治疗的已知反应。但普莱美行之生物科技没有在注射后第1个月的观察期间采集数据，所以无法断言。
依上海市杨浦区卫生健康委员会的文档，伦理委员会批准前并未审阅这份最终报告。《科学》记者 Borrell 在 podcast 节目上直指，这份研究「从未提交给医院的伦理委员会」。Jason 和 Linda 说，仇子龙向他们讲过报告结果，但不觉得那有什么要紧。至于小美在实验时被注射的确切剂量，Borrell 说家属手上没有纪录，外界也不知道。
2025年2月19日，一家人到新华医院签署知情同意书。文档把血栓性微血管病列为可能风险，写明一旦发生需要「及时处置」。同意书中没有任何一处写明这些后果可能致死，Jason 和 Linda 说，仇子龙与其他医师在对话中也从未提起。史丹福大学法律与生物科学中心主任 Hank Greely 说，首次人体试验一定要向当事人说明死亡的可能性。
新华医院给小美的儿童版同意书用了一个比喻：「你的『书』有一个小错误，让你生了一个影响成长的病。时间久了，它可能变得更严重。」文档请小美自己在同意栏勾选是或否，还写到：「如果你不想写字，可以画一个笑脸代替名字」。
依家属提供的录音，余永国当时告诉他们，小美最大的风险是体内可能已有对抗病毒载体的抗体，「除此之外数据显示相对安全」，而小美在接受基因治疗前的检验结果是没有抗体，这代表不需要担心小美体内有抗体会攻击注射进入小美体内的病毒载体。Borrell 说，知情同意书可以把所有可能发生的事列成一份清单，「但你坐下来后，医师跟你说，什么都不用担心」。
注射病毒的第7天，女童死亡
小美在2025年3月下旬入院，隔天接受注射。医师从她下背抽出略多于一茶匙的脊髓液腾出空间，再把数以兆计的病毒推进脊髓腔。3天后小美开始发烧，这是人体对 AAV 病毒的常见反应。仇子龙在她烧退时来过一趟，保证孩子很快会好转。依这对夫妻的说法，他们送仇子龙到电梯口时，仇子龙提到《自然》已经接受论文投稿，只需稍作修改，还说小美的治疗会是更大的新闻——这将是全球第一例脑部基因编辑疗法。
但小美的病情没有好转。注射之后她一直没有排尿，肾脏严重受损，医师限制她摄取水分，小美渴得难受，血小板也降到危险数值。这正是同意书预告过的症状。小美随后被送进加护病房，她对母亲说：「妈妈，我想回家」便消失在病房门后。24 小时后，也就是注射第 7 天，小美死了。
两天后，医院伦理委员会开了紧急会议，认定小美的死亡与治疗确定相关，死因是血栓性微血管病——正是1个多月前那份猴脑病理报告里，注射高剂量病毒的猴子出现肾损伤时无从排除的那一种情况。
接下来几周，小美爸妈要求仇子龙撤下《自然》论文，以免误导其他有相似孩子的家庭。小美父母说，仇子龙起初同意，但后来就不再回复。
一张罚单，两桩对照
2025年9月，上海市杨浦区卫生健康部门对新华医院开罚约3,600美元（约新台币11.7万元），列出的事由是未妥善监管该试验、未在国家数据库登记为商业资助研究。余永国以负责医师身分被列名，小美爸妈说院方要求他接受口头告诫。更早之前，杨侃已退还收到的全部款项。仇子龙的公司为试验投保，但小美爸妈说没有人向他们提出赔偿，他们也没有更多要求，只是责怪自己问得太少、太相信仇子龙的权威。
然而，从基因治疗的事故史来看，这笔罚金的落差就很清楚。1999年9月，18岁的杰西．基尔辛格（Jesse Gelsinger）参加美国宾州大学一项基因治疗试验后，死于免疫反应引发的多重器官衰竭，成了史上第一位因为参与基因治疗人体实验而死的受试者。基尔辛格之死让整个领域的研究冷了将近10年。事后宾州大学支付逾50万美元（逾新台币1,622万元），计划主持人威尔森（James Wilson）被美国食品药物管理局禁止从事人体研究5年，违规事项之一正是没有在知情同意书上揭露灵长类病理研究观察到的不良反应。威尔森就本案受访时说：「公开揭露⋯⋯是这些领域能安全前进的必要条件。」
即便是中国，也有更重的前例可循。2018年贺建奎秘密制造基因编辑婴儿，隔年被深圳市南山区法院以非法行医罪判处3年有期徒刑、罚金人民币300万元，中国政府事后因此强化了生医研究规范。据《南华早报》当时的报导，当年有120多名中国科学家连署公开信谴责贺建奎，执笔者就是仇子龙。他对该报说，那项计划「完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全的情况下对人体进行实验。我们只能用疯狂来形容这种行为」。
「通向希望的第一道曙光」？
仇子龙的论文于2025年初投出后，2026年2月18日刊出。但论文中删除了小美爸妈的基因数据，致谢他们「参与与支持」的句子被删掉，论文对小美一家的贡献只留下一句：「从临床前研究到临床转化之间的落差，仍是重大挑战。」
由小美爸妈出资的小鼠实验看来全部重做，猴脑影像换成新数据；对照组是应审稿人要求才补上的，但专家 Mike Rossner 指出，对照组与实验组看来在不同时间、用不同显微镜设置处理，难以作为比较。论文中只字未提猴子的肝肾问题。替《自然》审过原稿的坎波说，改版落到他的信箱时，他没察觉改动幅度有那么大就批准了。
仇子龙和杨侃的论文刊出时，距小美死亡已将近11个月。加州大学旧金山分校的神经科学家 Kevin Bender 在《自然》同期评论写道：「这些有希望的结果，或许能为有效临床治疗的开发铺路。」但 Kevin Bender 当时并不知道已经有一个女孩用过这套疗法，而且已经死了。
中国央视隔天（2026/2/19）也报导了这项成果，写「从动物到真正能用到病人身上，还有很长的路要走，很多细节需要打磨」，并称这「可能是通向希望的第一道曙光」。
论文刊出后，在小美一家加入的家长互助群里，有家庭说打算去找仇子龙谈自己的孩子，将仇子龙的基因治疗视为解救孩子的解方。小美爸妈看到群组里出现这些反应后，于是向仇子龙所属大学的院长递出申诉，要求调查并撤回论文，「以免更多孩子受苦，也免得我们的血泪白流」。
《自然》副主编 Victoria Aranda 于2026年6月回复，称他们提出的伦理问题「不在我们数据诚信的职权范围内」应由校方处理。后来《科学》与撤稿观察询问《自然》杂志时，《自然》则表示在论文刊登前并不知情这些问题与医院受罚一事。
校方答得更早：2026年4月30日就告诉家属，不对仇子龙采取任何行动，付给杨侃的钱属于临床试验的「研究服务费」，但杨侃因其行为被约谈诫勉；至于《自然》论文，校方说它「与你们资助的实验无关」。
两边都求助无门后，这对夫妻写了一封电子邮件给撤稿观察。Borrell 说，他们最初的诉求很单一：那篇论文没有完整揭露发生过的事，应该撤下来。
在《科学》的报导刊出之后
替《科学》与撤稿观察查看此案的7位专家横跨遗传学、病毒学与生医伦理，他们关切到，团队向家属描述风险时低估了风险、忽略动物实验的安全信号，以及在成功几率不高的情况下仍然推进。专门开发基因治疗用病毒的学者 Steven Gray 说：「这根本不该进入试验。」至于仇子龙本人、上海交通大学、新华医院、余永国与杨侃，在报导刊出前都没有回应该调查的多次询问。
但事情在《科学》与撤稿观察的报导刊出后不到3天情况出现变化。《经济观察报》7月24日报导，该报当天拨打仇子龙与新华医院的公开电话都没有结果，上海交通大学医学院宣传部门的一名工作人员只说「目前还在调查中」。
7月26日，上海交通大学医学院发布「情况说明」，称针对「我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究」的报导，已「成立专项工作组，对事件进行全面调查」，并「坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究」。这份说明没有写出仇子龙的名字，只称他是「仇某某」。
小美的死亡在体制内走了将近16个月，换到的是一张3600美元的罚单、对两名当事人的告诫，以及一篇没有提到她的论文；报导揭露死亡事件后3天，校方组成专项工作组。截至7月27日，仇子龙本人仍未公开说明，中国国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局都没有公开回应，《自然》也没有对那篇论文加注编辑关切或撤稿。
至于小美参与的那场试验在美国 ClinicalTrials.gov 上的登记，《转角国际》7月27日查阅时仍停在2025年3月6日的版本：状态栏写着「招募中」，收案人数是预估的1人，申办人登记为余永国本人，而主要评估指针「药物相关严重不良事件发生率」的字段下，没有张贴任何结果。